La thérapie génique est une biotechnologie qui utilise des acides nucléiques afin de traiter les maladies génétiques comme acquises. La stratégie de thérapie génique consiste à insérer un ou des acides nucléiques dans les cellules d’un individu malade, via un vecteur. Ces acides nucléiques doivent permettre à la cellule de produire le médicament nécessaire à sa guérison. De nombreuses approches ont été développées à cette fin. Différents types d’acides nucléiques peuvent être utilisés (allèles, oligonucléotides, ARN, aptamères). Chaque type d’acides nucléiques permet une approche différente de la modification du génome nécessaire à la guérison (ajout d’un allèle fonctionnel, réparation du gène, extinction génique, expression forcée). La voie d’administration de la thérapie génique est aussi un axe de recherche important. Elle doit permettre au traitement de thérapie génique d’accéder à un nombre suffisant de cellules malades afin d’obtenir un effet thérapeutique. Enfin, de nombreux vecteurs ont été créés. On peut les classer en deux types : les vecteurs viraux, créés à partir d’un ou plusieurs virus et les vecteurs non viraux, fabriqués à partir de différentes molécules (lipides, protéines, minéraux). On peut aussi utiliser les acides nucléiques sans autre molécule : on parle alors d’acides nucléiques nus. Chaque maladie présente ses particularités propres ce qui oblige à développer pour chacune d’entre elles un traitement de thérapie génique unique. A ce jour, deux traitements de thérapie génique sont disponibles sur le marché du médicament. Cependant, la thérapie génique en est encore aux essais cliniques pour quasi-totalité des maladies auxquelles on essaie de l’appliquer.