Les dystrophies musculaires de Duchenne et de Becker, myopathies les plus répandues chez l’homme et dues à une atteinte du gène DMD, entrainent un manque ou l’absence de la protéine dystrophine, impliquée dans le soutien des fibres musculaires. Actuellement, il n’existe aucun traitement curatif et le traitement standard repose sur l’utilisation de stéroïdes, d’un support palliatif et d’un traitement symptomatique. Les modèles animaux, de l’invertébré au grand mammifère, ont permis de grandement améliorer la compréhension de la fonction biologique de la dystrophine et de la physiopathologie de la myopathie, même si certains aspects, comme l’atteinte neurocognitive, se révèlent être difficilement modélisables. Une large collection de modèles animaux est donc disponible et continue de s’élargir. Ils permettent de rechercher des thérapies géniques, cellulaires ou pharmacologiques, et d’évaluer leur efficacité et leur toxicité. Ils permettent d’établir le principe de base d’un traitement et d’optimiser les protocoles avant et pendant les essais cliniques chez l’homme. Guérir une souris déficiente en dystrophine ne s’avère plus hors de portée, ce qui est fortement encourageant pour les patients DMD.